Quelle différence entre un essai randomisés contrôlé (RCT) et une étude observationnelle ?

Il existe différents types d’étude, on parle de design d’études. Les essais randomisés contrôlés sont le plus haut niveau de preuve pour les études individuelles et sont préférées aux études observationnelles.

L’essai randomisé contrôlé (dite étude d’intervention)

Il est dit randomisé puisque le traitement testé est donné aléatoirement aux groupes (traitement vs contrôle). Cette attribution aléatoire permet d’avoir une comparabilité optimale des participants au début de l’étude. Cela évite de donner un traitement à des personnes plus âgées ou plus à risque.

Il est dit contrôlé puisqu’on utilise un groupe contrôle pour comparer avec le groupe qui reçoit le traitement la potentielle survenue d’effets bénéfiques ou néfastes.

Le mieux est de réaliser l’étude en double aveugle, c’est à dire que ni le participant ni l’investigateur ne savent quels traitements ils donnent ou reçoivent. Cela permet d’assurer la comparabilité des groupes au cours de l’essai. Cela évite de créer des différences d’adhérence au traitement ou des différences de soins donnés au patient en connaissance du traitement donné et testé.

Les études observationnelles :

Il en existe de différents types :

  • les études de cohorte : Une cohorte est une population de sujets suivis dans le temps. Certains sujets sont exposés au traitement et d’autres non. Les deux groupes vont être suivis (études longitudinales) puis comparés entre eux. On compare ces deux groupes pour identifier ou non une différence de survenue d’un événement d’intérêt (tomber malade, décéder, survenue d’effet indésirable etc….). Une étude est dite prospective lorsque l’exposition est mesurée avant la survenue de l’événement étudié. Une étude est dite rétrospective lorsque la mesure de l’exposition survient après la survenue de l’événement. Pour le COVID-19, la plupart des études observationnelles sont rétrospectives. La COVID-19 est déjà survenue chez les participants et on regarde de façon rétrospective quels traitements avaient reçu les participants
  • Les études cas-témoins : deux groupes de sujets vont être comparés à un temps t : des sujets malades (les cas) et des sujets non malades (les témoins). Le recueil d’information est toujours rétrospectif dans ce cas. Les groupes sont ensuite comparés. Les cas et les témoins doivent être choisis dans la même population

Les forces des RCT

La différence fondamentale entre ces 2 types d’étude réside en l’absence de contrôle de l’exposition (l’utilisation du traitement) dans l’étude observationnelle alors que l’exposition dans l’essai d’intervention, le traitement est administré de façon précise et maitrisée.

Un des moyens de contrôler l’exposition, et de rendre les groupes comparables (c’est-à-dire en moyenne « similaires » sur les autres facteurs susceptibles d’influencer la survenue de l’évènement étudié, comme l’âge, le sexe, le niveau d’étude, etc…) est la randomisation, qui assure une répartition aléatoire des individus dans les groupes comparés. Cela permet de contrôler les facteurs mesurés ET non mesurés.

Les études observationnelles présentent très souvent des problèmes de comparabilité entre les groupes. Par exemple, les deux groupes (traitement vs contrôle) ne sont pas comparables sur l’âge, le sexe, le niveau d’éducation, l’utilisation de traitements concomitants etc… La randomisation des essais randomisés contrôlés permet de diminuer ce biais de manque comparabilité.

Exemple : dans cette étude observationnelle belge (Catteau 2020), le groupe qui reçoit l’hydroxychloroquine (le traitement) a 66 ans en médiane et il y a 23,3% de personnes avec plus de 80 ans.

Dans le groupe contrôle, la médiane d’âge est de 77 ans avec 44,6% de personnes de plus de 80 ans. Il y a donc une différence majeure d’âge entre ces deux groupes. Or l’âge est associé à un risque accru de mortalité liée au COVID-19. Il est donc difficile de conclure si l’effet bénéfique du traitement sur la mortalité est dû à l’âge ou à l’hydroxychloroquine.

Il existe de la modélisation statistique pour corriger ce biais pendant les analyses dans une certaine mesure.

Il existe bien d’autres biais. Quelques exemples (NON EXHAUSTIFS) :

  • Sélection : mauvaise représentation des sujets concernés par l’objectif, intervenant au moment du recrutement ou du suivi. Utilisation de critères non comparables dans la sélection des sujets ; non réponses ou perte de vue ou abandons sélectifs, les groupes à comparer ne sont pas comparables !! C’est très courant en études observationnelles. Cela peut être dû à des admissions sélectives des sujets dans l’étude ou un groupe, à de la non-réponse, de la non-participation, de la perte sélective de sujets au cours de l’étude, de la survie sélective, de la migration sélective…
  • Confusion : manque de contrôle des caractéristiques des sujets inclus
  • Classement : mauvaise mesure de l’outcome. On retrouve les biais de mesure (ou d’information ou d’observation) qui naissent par des « fautes » dans le recueil / enregistrement / codification des données / perte de mémoire sélective / excès de zèle des enquêteur / Questionnaires ou machines erronées. Exemple : erreur de test de PCR
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